息切れしながら歩く距離が短くなり、回復への希望に
人工多能性幹細胞（iPS細胞）から作製した心筋細胞シート3枚の移植を受けた50代の女性が、大阪での手術後、より深く息ができるようになったと話した。今回の回復は、条件・期限付き承認を受けた再生医療製品「リハート（RiHeart）」が初めて使用された症例となる。正式承認を得るには、今後75人を対象とする大規模な調査が必要だ。
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神奈川県在住の女性は2026年9月29日、大阪けいさつ病院で手術を受けた。10月21日の記者会見で、翌日に退院する予定だと明らかにした。執刀した同病院の澤芳樹院長は、順調に回復していると述べた。
患者は手術後の最初の数週間で感じた変化について、次のように話した。
手術から1週間ほどたって、深く息を吸えるようになりました。違いを実感しました
大阪大学発スタートアップのクオリプスが開発したリハートは、2026年3月に条件・期限付き承認を受け、9月1日から公的医療保険の適用対象となった。対象は、虚血性心筋症による重症心不全の患者のうち、標準治療で十分な改善が得られない人に限られる。
厚生労働省は、患者8人を対象とした先行治験の結果を公表している。症状や運動能力の一部指標に改善がみられた一方、心臓のポンプ機能の変化にはばらつきがあった。次の段階では、患者の経過をより長期にわたり調べ、外部対照群と転帰を比較する。
4年間にわたり低下した心機能
女性は2022年に心筋梗塞を発症した。カテーテル治療を受け、薬物治療も続けたが、心機能は低下し続けた。歩くと強い息切れや動悸が起き、重い物を持つのも難しくなった。
心筋梗塞は通常、冠動脈が詰まるなどして心筋の一部に血液が届かなくなることで起きる。心筋が損傷すると、日常生活に必要な血液を送り出す力が弱まることがある。虚血性心筋症とは、血流の低下によって心筋が損傷し、弱くなった状態を指す。
女性は最終的に大阪けいさつ病院を受診した。英語では大阪警察病院（Osaka Police Hospital）としても知られる。手術の2日後に集中治療室から一般病棟へ移り、歩行によるリハビリを始めた。退院後も服薬と定期受診を続ける。
目標は日々の暮らしに結びついたものだ。犬の散歩や海へ出かけること、病気のために遠ざかっていた趣味を再開することを望んでいる。記者会見で、再びしたい活動について次のように語った。
犬と散歩したいですし、思いきり走ったり、趣味を楽しんだりしたいです
心臓を助ける3枚のシート
リハートは、ドナー由来のiPS細胞から培養した心筋細胞でできており、直径約4センチのシート状に加工される。外科医が心臓の表面に3枚を貼り付ける。
iPS細胞は、さまざまな種類の細胞に分化できる状態へと再プログラムされた成人の体細胞だ。リハートの製造工程では、iPS細胞を心筋細胞へ分化させ、精製したうえでシート状に成形する。
7月22日の中央社会保険医療協議会に提出された厚生労働省の保険適用に関する資料には、想定される作用が記されている。移植細胞はサイトカインや成長因子などのシグナル伝達タンパク質を放出し、新たな血管の形成を促すとともに、瘢痕組織が蓄積する線維化を抑えることが期待されている。
既存の心筋の状態を改善することで、心機能や運動能力の改善、維持を目指す。患者にとって運動能力とは、息切れするまでにどれだけ歩けるか、どの程度の活動ができるかといった、身近な指標でもある。
クオリプスによると、研究の始まりは、澤氏のグループとiPS細胞の先駆者である京都大学の山中伸弥教授が2008年に始めた共同研究にさかのぼる。同社は京都大学iPS細胞研究所（CiRA）から提供された医療用iPS細胞ストックを使い、製造工程を開発した。
左肋骨の間から行う約50分の手術
澤氏は約50分で女性の手術を終えた。同氏は大阪大学名誉教授で、クオリプスの取締役も務め、治療法の開発で中心的な役割を担ってきた。
クオリプスはリハートの製品ページで、左側の肋骨の間を約7センチ切開し、シートを挿入すると説明している。同社は従来の開胸手術を伴わない方法としている一方、厚労省の資料は、全身麻酔下で左開胸、つまり胸部を切開して移植する手術と説明している。
いずれも胸の左側から心臓に到達し、表面にシートを貼り付ける方法だ。クオリプスによると、心筋に穴を開けず、手術による負担を抑えることを目指している。
澤氏は、初めての治療が行われた医療機関にも言及した。記者会見で同院長は次のように述べた。
中規模の民間病院で手術が行われたことには意義があります
クオリプスは約20施設で治療を提供する計画だ。大阪けいさつ病院はさらに10人の手術を検討している。大学の研究施設以外でも治療を提供できるかが、実用化を進めるうえで当面の課題となる。
患者8人の治験で分かったこと
厚労省が公表した国内治験には、虚血性心筋症による重症心不全の患者8人が参加した。複数の医療機関で実施された非盲検試験で、参加者と医療従事者は治療が行われていることを把握していた。また、別の治療を受ける対照群との比較はなかった。
主要評価項目は、超音波検査で評価した26週時点の左室駆出率（LVEF）だった。LVEFは、心臓の主要なポンプ室が1回収縮する際に送り出す血液の割合を示す。8人のうち2人が、5％以上の改善という治験の基準を満たした。
52週時点では、測定結果が得られた7人のうち4人で、最高酸素摂取量が10％以上改善した。ピークVO2とも呼ばれる最高酸素摂取量は、激しい運動中に体が取り込める酸素量を示し、身体活動能力の評価に用いられる。1人は測定値が欠けていた。
ニューヨーク心臓協会（NYHA）の心機能分類では、8人全員が少なくとも1段階改善した。この分類は、心臓の症状が身体活動をどの程度制限するかによって患者を評価する。CT検査による別のLVEF評価では、測定結果の得られた6人のうち2人で5％以上の改善がみられた。
つまり、回復の指標によって結果は異なる。症状分類では8人全員、運動能力の指標では7人中4人、主要な超音波検査の基準では8人中2人に改善がみられた。厚労省は、条件・期限付き承認の基準である、有効性を合理的に期待できるという要件を満たすと判断した。
退院後も続く安全性の確認
厚労省の資料によると、治験参加者8人のうち、所定の追跡期間中に死亡した人はいなかった。追跡期間は5人が3年、3人が5年だった。また、評価時点で製品に起因する腫瘍は確認されていない。
クオリプスは、2020年1月に臨床試験を開始し、これまでに治療に起因するがんの発生は報告されていないとしている。iPS細胞の製造では、未分化のまま残った細胞が増殖し続ける可能性があるため、腫瘍の形成が懸念される。同社はそうした細胞を取り除く工程を採用している。
ドナー細胞には、移植を受けた人の免疫系が移植細胞を攻撃する免疫拒絶のリスクもある。厚労省は、移植翌日から90日間、免疫抑制薬を投与する治療計画を示している。
保険適用の提案には、医療従事者が投与量を精密に調整できるよう、免疫抑制薬の血中濃度を測定する費用も含まれる。患者には手術やリハビリに加え、一定期間の服薬と経過観察が必要となる。
75人の調査と2033年が重要な理由
リハートの承認は条件・期限付きで、期限は7年間だ。正式承認を得るには、クオリプスは75人の患者から追加のエビデンスを集め、その期間内に新たな申請を行う必要がある。同社は2033年までに有効性を示すことを目指している。
厚労省は、この制度のもとで治療を受けた全患者を対象に調査し、転帰を外部対照群と比較する方針を示している。主要評価は移植から52週後に行い、運動能力と心臓の構造を示す指標を組み合わせる。
主要評価を満たすには、患者の最高酸素摂取量が10％以上増加する必要がある。さらに、左室収縮末期容積係数（LVESVI）が改善するか、試験で定めた範囲内にとどまらなければならない。LVESVIは、心臓が収縮した後に主要なポンプ室に残る血液量を体格に応じて補正した指標だ。試験計画では、値の低下、変化なし、または10％未満の増加が認められる。
研究者は心不全による入院、患者の生存状況、その他の心機能指標も追跡する。最初の患者で確認された改善がどの程度続くのか、また他の患者にも一貫して効果がみられるのかが、この調査で明らかにされる。
主な節目は次の通り。
- 2020年1月：臨床試験を開始。
- 2026年3月：リハートが製造販売の条件・期限付き承認を取得。
- 2026年9月1日：公的医療保険の適用開始。
- 2026年9月29日：承認製品を使った初の手術を実施。
- 2026年10月21日：患者が回復状況を語る。翌22日に退院予定。
- 2033年まで：クオリプスは7年間の承認期間内に有効性を示し、正式承認の取得を目指す。
薬価5320万円、対象患者は厳格に限定
厚労省が7月に示した資料では、リハートの償還価格案は5320万円で、同社の希望価格5340万円を下回った。製品は5320万円の価格で臨床使用が始まった。
公的医療保険と高額療養費制度により、対象患者の自己負担額には上限が設けられる。患者負担は多くても数十万円程度と説明されているが、実際の金額は適用される保険制度によって異なる。
保険適用は、薬物療法や侵襲的治療を含む標準治療で効果が不十分な、虚血性心筋症による重症心不全に限られる。医療従事者は関係学会の適正使用指針に従い、治療を行う医学的理由を記録しなければならない。シートの償還は患者1人につき1回に限られる。
厚労省の資料は、対象患者数を690人と推計し、10年目の年間使用患者数を96人、年間売上高を約51億1000万円と予測している。いずれも計画上の推計値だ。日本では慢性心不全の患者が約120万人いると推計されるが、リハートの承認対象は特定の原因と重症度に該当する、より小さな患者群となる。
厚労省は現時点で、製品を費用対効果評価の対象に指定しなかった。再承認時に判断を見直すとしており、条件付きの期間中に集められるエビデンスは、治療方針だけでなく将来の医療費評価にも関係する。
大阪以外の病院への供給
クオリプスは、大阪府箕面市のCLiC-1施設で細胞を製造している。同施設は2020年8月に稼働を始め、細胞加工や製造工程の開発、商用生産を担う。
同社によると、完成したシートは保護用の輸送液に入れた状態で、室温で約2日間輸送できる。例として、箕面から新幹線を含む手段で東京の病院へ運ぶ場合を挙げている。クオリプスによると、病院にはシート状の製品が届き、移植前に軽く洗浄するだけで使用できる。
約20施設への供給計画では、この輸送可能な時間も実務上の重要な要素だ。生きた細胞シートを、手術チームが使用できる状態で届ける必要がある。実用化には、医薬品を薬局に流通させるだけでなく、製造、輸送、手術、術後の経過観察が一体となって求められる。
別のiPS細胞由来製品である住友ファーマのパーキンソン病治療薬「アムシェプリ」も、リハートと同時に条件・期限付き承認を受け、公的医療保険の適用対象となった。初回の手術は10月に予定されていたが、10月21日の心臓治療に関する発表時点で、同社は実施の有無を公表していなかった。
リハートを受けた患者にとって、当面の節目は自宅に戻り、日常生活を取り戻すことだ。クオリプスと追加手術を準備する病院にとっては、最初の回復例への期待を、75人の患者における治療の有効性と安全性を示すエビデンスへとつなげることが次の課題となる。
要点
- 50代の女性が2026年9月29日、大阪けいさつ病院でリハートの移植を受け、息がしやすくなったと話した。
- ドナー由来のiPS細胞から作った心筋細胞シート3枚を、約50分の手術で心臓に貼り付けた。
- 標準治療で十分な効果が得られない虚血性心筋症による重症心不全の患者が、保険適用の対象となる。
- 先行治験の参加者は8人。症状、運動能力、心臓のポンプ機能の指標で改善の程度は異なった。
- リハートの価格は5320万円で、公的医療保険により対象患者の自己負担は抑えられる。
- クオリプスは7年以内に75人の患者から追加のエビデンスを集め、2033年までの正式承認を目指す。
