米国での発売が家族の選択肢を変える
アストラゼネカは2026年10月22日、米国の一部の家族が中国から入手していたがん治療薬サンボゼルチニブについて、ゼグフロビーの商品名で米国で販売を開始したと発表した。2025年7月2日に米食品医薬品局（FDA）が迅速承認してから15カ月以上続いていた入手の格差が解消される。
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脳に転移した肺がんを患っていたニューヨーク市在住の宝石商、デビー・ドッペルトさん（60）にとって、この空白期間は海外から運ばれた薬に頼ることを意味した。息子のマックス・ドッペルトさんは上海に飛び、約1万ドルをかけて26箱を持ち帰った。2026年10月までに、母親は約19カ月にわたり同薬を服用し、放射線治療と用量調整を併用しながら、がんはおおむね抑えられていた。
アストラゼネカの米国での販売開始に関する発表は、同薬が2026年末までに米国の患者に届くとの従来の見通しに先行するものだ。対象となる患者は、医療機関が参加する薬局を含む専門流通・薬局ネットワークを通じて入手できる。
承認条件を満たす患者にとって、発売により当面の選択が変わる。より広い問題は残っている。治療が国内で入手できない場合、臨床試験の対象から外れる場合、あるいは残された選択肢が病状に合わないように思われる場合、進行がんを患う米国人は海外に目を向けている。
中国の医薬品産業の拡大により、そうした選択肢は増えている。検討する家族は、病状が急速に進むなか、医学的根拠、治療費、輸入規則、合併症への対処方法を調べなければならないことが多い。
ある家族がニューヨークの外に目を向けた理由
デビー・ドッペルトさんは、長引くせきが出た後の2023年末に診断を受けた。化学療法、免疫療法、手術によって、がんは数カ月にわたり抑えられていた。2024年12月、検査で脳に小さな腫瘍が10個見つかった。
彼女のがんにはEGFRエクソン20挿入変異がある。EGFRは細胞に増殖を促す信号に関わるタンパク質だ。エクソン20挿入とは、遺伝子の指示に生じた特定の変化で、こうした信号を活性化したままにすることがある。EGFRを標的とする従来の薬の多くは、このタイプには効果が乏しい。
米国にも治療の選択肢はあったが、家族にはそれぞれ難点があった。マックスさんはアミバンタマブの毒性を懸念し、相談した複数の医師は、脳内のがんにどれほど効果的に届くか疑問を示した。2025年1月、母親は肺にわずかな瘢痕があったため、メモリアル・スローン・ケタリングがんセンターのジパレルチニブ臨床試験の対象から外れた。
サンボゼルチニブは米国で臨床試験が行われていたが、該当する試験では化学療法のみを受ける群に割り当てられる可能性があった。デビーさんのがんは、すでに化学療法後に進行していた。中国では2023年8月にサンボゼルチニブが承認されており、現地の薬局で購入することも選択肢となった。
母親の治療を手配したコンピューターエンジニアのマックス・ドッペルトさんは、薬を手に入れることの意味をこう語った。
飛行機に乗って薬を持ち帰ることが、人生の目的のように感じられました
マックスさんによると、サンボゼルチニブを求めて中国に渡った米国人を少なくとも30人知っているという。これは本人が把握している人数で、全国の総数ではない。また、70歳の女性を支援したこともある。その女性は6カ月分の薬を入手していたにもかかわらず、3カ月後に薬が効いていないと分かった。
承認と入手の間に生じた隔たり
サンボゼルチニブの経緯は、薬の処方を認める承認、商業流通、個々の患者が実際に入手できることという、異なる3つの段階を示している。これらの段階には、数カ月から数年の開きが生じることがある。
- 2023年8月：中国国家薬品監督管理局が、治療歴のある特定の進行肺がんを対象にサンボゼルチニブを承認。
- 2025年1月：デビー・ドッペルトさんがジパレルチニブ臨床試験の対象から外れ、家族が中国からサンボゼルチニブを入手しようとした。
- 2025年7月2日：FDAが、プラチナ製剤による化学療法中または治療後に病状が進行した対象成人患者に、サンボゼルチニブを迅速承認。
- 2026年9月1日：アストラゼネカがディザル・ファーマシューティカルと世界規模の販売契約を締結。
- 2026年10月22日：アストラゼネカが専門流通・薬局ネットワークを通じた米国での販売開始を発表。
米国で現在承認されている適応は、FDA承認検査でEGFRエクソン20挿入変異が確認され、局所進行または転移性の非小細胞肺がんを患う成人患者が対象だ。病状がプラチナ製剤による化学療法中または治療後に進行している必要がある。転移性とは、がんが発生した場所から広がっている状態を指す。
アストラゼネカはまた、第3相WU-KONG28試験を根拠に、初回治療としての使用申請を米国と中国で提出したと発表した。この適応については、両国の規制当局がブレークスルー・セラピー指定を付与している。これは開発と審査の迅速化を目的とする制度だ。発表では、申請に対する判断時期は示されていない。
臨床試験のエビデンスが示すもの
FDAの承認は、多国籍第2相試験のWU-KONG1Bに基づいている。アストラゼネカの発表で取り上げられたグループでは、85人が1日200ミリグラムを服用した。独立評価委員会が腫瘍の縮小を確認した患者は46％に当たる39人だった。
奏効した39人の奏効期間の中央値は11.1カ月で、72％は少なくとも6カ月にわたり奏効が続いた。奏効とは、試験の測定基準を満たすほど腫瘍が縮小することを指す。奏効期間の数値は、腫瘍が縮小した患者についてのものだ。
WU-KONG1B試験全体には202人が参加し、200ミリグラムと300ミリグラムの用量が検討された。無作為に割り付けられた2つの用量群の奏効率は近く、それぞれ45.9％と47.2％だった。重度の治療関連有害事象は、低用量群で40.7％、高用量群で58.6％に発生し、差は17.9ポイントだった。治療に関連した死亡は報告されていない。
公表された中国の症例報告は、ある患者の経過を詳しく伝えている。ステージIVBの肺腺がんを患う67歳の男性は、副作用と静脈路の確保の難しさから以前の治療を中止した後、2023年12月15日にサンボゼルチニブを1日300ミリグラムで開始した。
測定された腫瘍の直径は4.4センチから3.8センチに縮小した。サンボゼルチニブを13カ月服用した時点で、がんの進行は認められなかった。軽度の下痢と、爪の周囲に炎症が起きる爪囲炎がみられた。複数の治療を合わせた無増悪期間は34カ月に達したが、著者らは、治療を順次組み合わせた効果が長期化に寄与した可能性があるとしている。
アストラゼネカによると、米国での承認を継続するには、追加試験で臨床的有用性を確認する必要が生じる場合がある。迅速承認制度では、腫瘍縮小や奏効期間などを指標として早期の使用を認め、追加研究で有用性を検証することを求める。
薬の使用には綿密な経過観察が必要
アストラゼネカの処方情報は、ゼグフロビーが重篤な肺の炎症、消化器系の問題、重度の皮膚反応、眼毒性を引き起こす可能性があると警告している。121人を対象とした安全性評価では、下痢が73％、眼毒性が13％、間質性肺疾患または肺臓炎が1.7％に認められた。
間質性肺疾患や肺臓炎は、肺の損傷または炎症を伴う。新たに息切れ、せき、発熱が生じた場合や、症状が悪化した場合は、速やかな診察が必要だ。処方情報は、この合併症が疑われる場合は治療を保留し、確認された場合は永久に中止するよう医療従事者に指示している。
試験ごとに対象集団や用量が異なるため、医師は複数の安全性データを考慮する必要がある。デビー・ドッペルトさんに用量調整が必要だったことや、WU-KONG1Bで300ミリグラム群の重度有害事象の発生率が高かったことは、継続的な医療管理が必要な理由を示している。
米国での用法は、食事とともに1日1回200ミリグラムを服用する。ほかの薬によって体内でのサンボゼルチニブの処理が変化することがあり、同薬が一部のホルモン避妊薬に影響を及ぼすこともある。患者は、服用薬をすべて医師に確認してもらい、必要な変更を管理してもらう必要がある。
中国の役割は単一の薬にとどまらない
ゴールドマン・サックスの推計によると、2025年に世界で試験された新薬の最大46％を中国が占めた。中国では、患者の免疫細胞を改変してがんを認識し攻撃できるようにするCAR-T療法も拡大している。米国や欧州の患者が、こうした治療の臨床試験に参加するため中国に渡っている。
タレトレクチニブも、中国で標的型がん治療が広がっていることを示す例だ。2024年12月20日、中国国家薬品監督管理局は、ROS1阻害薬による治療歴があるROS1異常を伴う特定の進行肺がんを対象に、ドブレロンの商品名で同薬を承認した。ROS1はEGFRとは異なる増殖シグナルであり、どの治療が患者のがんに適しているかは分子検査で判断する。
TRUST-I試験では、クリゾチニブによる治療歴のある66人で、確認された奏効率は51.5％、病勢制御率は83.3％だった。病勢制御には、腫瘍の縮小と病状の安定の両方が含まれる。無増悪生存期間の中央値は7.6カ月で、その時点までに半数が病状の進行または死亡を経験し、半数はそうなっていなかったことを意味する。
上海東病院の腫瘍科責任者、周彩存氏は、タレトレクチニブが脳病変やクリゾチニブ耐性の病変にも効果を示したと述べた。同薬は米中両国の規制当局からブレークスルー・セラピー指定を受けており、開発が両国の制度にまたがって進む例となっている。
バイオテクノロジー企業の経営者らも、初期試験を実施する場所に変化が起きていると話す。ブレイクスルー・メディシンの最高経営責任者（CEO）、スティーブ・ポッツ氏によると、2026年5月の会合に出席した約60人のバイオテクノロジー企業CEOのほぼ全員が、オーストラリア、欧州、中国で第1相試験を計画していた。第1相は通常、人を対象に治療法を試す最初の段階で、安全性と用量に重点を置く。
迅速化は審査期限だけでは決まらない
2019年の香港証券取引所の業界概況報告書は、生物学的医薬品が発見から臨床試験を経て市場に出るまで、通常10～15年かかると説明している。同報告書は、膨大な臨床データの要件と、発売後も続く安全性監視についても述べている。
同報告書に記された過去の比較では、治験薬申請の審査期間は中国で最長60日、米国で30日だった。標準的な販売承認の審査期間は中国で200～300営業日、米国で10カ月とされているが、個別の承認経路によって異なるとも指摘している。
公表された審査期限が対象とするのは、開発過程の一部にすぎない。資金調達、病院側の準備、被験者募集、規制当局との協議も、患者が試験に参加できる時期に影響する。中国やオーストラリアで試験開始が速まっているという経営者らの話は、こうした実務上の過程を指している。
製造も、さらに別の要素となる。同報告書は、生きた細胞を使って製造する医薬品であるモノクローナル抗体は、製造工程のわずかな違いでも安全性や有効性が変わり得ると説明している。海外で生物学的製剤や細胞治療を検討する患者にとって、研究施設や製造体制も医療上の判断材料となる。
米国の制度の外で変わること
FDAは2026年9月、外国の臨床データには、実施地域にかかわらず同じ水準のエビデンスが求められると表明した。医薬品、生物学的製剤、医療機器、腫瘍学の各センター幹部が共同執筆した声明で、同局は医薬品の臨床試験の実施基準が単なる書類上の手続きではないと述べた。
官僚的な形式だけのものではない
医薬品の臨床試験の実施基準には、インフォームド・コンセント、信頼できる記録、参加者の保護に関するルールが含まれる。中国の臨床試験は国内の規制当局による許可と倫理審査を受ける一方、米国の参加者は、その国の同意手続き、監督、法的枠組みに基づいて治療を受ける。
米保健福祉省の報道官、エミリー・ヒリアード氏は、海外で入手した治療についてFDAが懸念する点を次のように説明した。
当局の規制制度の外で行われる治療に伴う、安全性と品質上の潜在的なリスクについて患者に注意を促しています
米疾病対策センター（CDC）は、海外の医薬品、検査サービス、医療機器には異なる監督体制が適用される可能性があると警告している。リスクには偽造品、汚染、使用期限切れ、不適切な保管などが含まれる。医療ツーリズムで最も多い合併症は感染症関連で、法的な救済手段も限られることがある。
個人輸入には別の規則もある。未承認薬の輸入は一般に禁止されているが、重篤な病状で国内に有効な治療法がない可能性がある場合、FDAが裁量を行使することがある。同局の方針では通常、輸入は3カ月分を上限とし、米国で責任を負う医師を特定する情報、または海外で治療を開始したことを示す資料を求めている。薬を手配する前に、家族は使用する薬の現時点での扱いを腫瘍専門医に相談する必要がある。
研究政策では細胞、同意、安全保障も焦点に
FDAは2025年6月18日、米国人の生きた細胞を中国などに送り、遺伝子改変して患者に再投与する一部の新規臨床試験を別途停止した。同局は、細胞の輸送やその後の投与について、参加者が知らされていなかった、あるいは同意していなかった事例があったとの懸念を示した。
FDA長官のマーティ・マカリ氏は、細胞を受け入れる企業の一部が中国共産党の一部所有または管理下にあるとの懸念も示した。この措置に先立ち、2024年12月にデータ安全規則が最終決定され、2025年4月に施行されていた。FDAによると、臨床試験の検体（DNAを含む）の海外送付は、適用除外により認められていた。
細胞治療を検討する患者にとって、こうした問題は具体的な同意確認事項につながる。細胞がどこへ運ばれるのか、誰が取り扱うのか、どのような遺伝子操作が行われるのか、治療前に最終製品をどう検査するのか、といった点だ。
トランプ政権は2026年6月、FDAの一部手続きを迅速化し、初期段階の臨床試験を米国に誘致するため「オペレーション・トライアルブレイザー」を開始した。ジョン・ムーレナー下院議員とデビー・ディンゲル下院議員は、中国企業との米国の製薬関連取引に財務省の承認を求める法案も共同提案した。
中国のバイオテクノロジー企業に投資するRAキャピタル・マネジメントのマネジングパートナー、ピーター・コルチンスキー氏は、がん治療薬の開発で協力する意義をこう訴えた。
多くの分野で敵対関係にあるかもしれませんが、がんを治すことで競争しているわけではありません。がんを治すために協力しているのです
海外で治療を手配する前に家族が確認すべきこと
米国のがん患者で臨床試験に参加するのは約7％だ。マックス・ドッペルトさんは、人工知能を使って医療記録と臨床試験情報を照合する無料アプリを開発し、約300人の患者が利用していた。候補となる試験を見つけるのは最初の一歩で、その後、適格性、利益、リスクについて医学的な評価を受ける必要がある。
米国の腫瘍専門医は、新たに入手可能となった薬や国内の臨床試験が、患者の変異と治療歴に適しているか確認できる。ClinicalTrials.govにも多くの国際試験が掲載されている。海外での臨床試験を検討する家族は、登録情報、倫理審査の承認、試験計画書、英語の同意説明文書を求めるべきだ。
海外の医療チームには、副作用をどう監視するのか、患者はどれほどの期間近くに滞在する必要があるのか、合併症の費用を誰が負担するのかを説明してもらう必要がある。薬を持ち帰る場合、家族は信頼できる製造、保管、輸送の体制を確保し、使用したすべての薬と用量を記録した書類をそろえなければならない。
米国の保険プランの多くは海外治療を対象外としているため、出発前に保険適用を確認することが重要だ。患者は帰国後に誰が副作用を管理するのかを手配し、医療搬送の補償も検討するべきだ。治療後に発熱、息切れ、胸痛、混乱、強い脱力があれば、緊急の診療が必要となる。医療従事者には、治療を受けた場所と方法を伝える必要がある。
ゼグフロビーの米国発売により、対象患者がこの薬を求めて海外に渡る理由の一つはなくなった。ほかの治験段階の治療では、適切な試験へのアクセス、理解できる同意手続き、信頼できる製造、帰国後も続く医療という実務上の課題が依然として重要だ。
要点
- アストラゼネカは2026年10月22日、FDAの迅速承認から15カ月以上を経て、ゼグフロビーの米国での販売開始を発表した。
- 承認された適応は、プラチナ製剤による化学療法中または治療後に進行した、EGFRエクソン20挿入変異を伴う特定の肺がん。
- 主な有効性評価群では、85人中46％が奏効し、奏効した患者の奏効期間の中央値は11.1カ月だった。
- 同薬の使用には、肺の炎症、下痢、皮膚反応、眼の異常、薬物相互作用の監視が必要。
- 中国で医薬品や細胞治療の研究が拡大し、国内の選択肢が限られた患者を引きつけている。
- 海外治療には、同意手続き、費用、輸入規則、医療記録、継続的な診療について慎重な準備が必要。
